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今年1月，最新版国家医保药品目录纳入7个罕见病药品，并于3月1日正式落地实施。截至目前，根据《2023中国罕见病行业趋势观察报告》，103种已在国内获批上市的罕见病药品中，73种药品纳入国家医保，涉及31种罕见病。
今年全国两会，全国政协委员、神州细胞董事长谢良志建议，制定鼓励和推动罕见病药物研发和产业化的医保政策，优化创新药医保政策和流程。
让创新药企和资本愿意关注罕见病
目前我国罕见病患者近2000万人，每年新增患者超过20万。谢良志关注到，罕见病的患者诊治相对困难，存在缺药治疗、药价偏贵等问题，导致相关家庭负担较重，需要全社会的关注和帮助。
“正是由于罕见病的特殊性，临床研究招募患者难度大，市场规模偏小，企业对罕见病药物研发的内在动力有待提高。”谢良志建议，在设置罕见病药物的医保价格上限时，考虑给罕见病药物研发生产企业预留合理的利润空间，适时引入商业保险、大病保险、社会救助及企业捐助等多层次保障体系；对已纳入国家医保目录的罕见病药物品种，除特殊情况外，价格有效期自动延期，价格谈判时给予政策支持；保障罕见病药物长期预期收益的确定性，以及企业从事罕见病药物研发的积极性。
优化创新药医保政策和流程
据了解，目前，我国创新药物获批上市后，需要参加国家医保局的年度医保价格谈判，从价格谈判成功到进入医院，过程较长。多重限制因素制约着我国生物医药创新成果的临床应用，企业的创新动力有待激发。
对此，谢良志建议，简化医保谈判流程，增加创新药品的医保谈判频次；缩短和简化已经纳入国家医保谈判目录药品新批准适应证的医保谈判周期，或新适应证自动进入医保目录；延长医保目录内创新药品的有效期限等。
（文章来源：上海证券报）
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