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日前，IDC2022第三届化学创新药与改良型新药研发分析论坛在苏州召开，本次论坛围绕立项、疾病选择、靶点发现、化合物合成、化合物筛选、晶型预测、药物分析、安全性评价、原料药研究、AI助力新药研发等议题，展开为期2天的精彩研讨，各界行业嘉宾共同畅谈小分子药物开发的前沿进展、展望未来趋势。
近年来，中国创新药蓬勃发展，面向诸多未满足的临床需求尝试创造“中国解法”。据预测，未来5年本土创新药市场年复合增长率将超过30%。小分子药物作为创新药的重要组成部分，也在这一轮浪潮中历经升级与革新。
一系列国家支持政策的陆续出台，不仅为创新药行业创造了良好的宏观发展环境，也在技术进步、产业落地等方面为行业指引方向、提供助益，以被认为具有“革命性”意义的PROTAC药物开发技术为例，2022年1月，工业和信息化部、国家发展和改革委员会、科学技术部等9部门联合发布《“十四五”医药工业发展规划》，将包括PROTAC靶向蛋白降解技术在内的核心前沿药物技术列为重点发展项目。本次论坛也紧握技术发展趋势，邀请了国内PROTAC技术领域领先企业就相关药物研发现状进行了主题分享，并设置了相关圆桌讨论。
传统的小分子药物需要通过结合于靶蛋白，调节其功能而达到治疗疾病的目的；而蛋白降解靶向嵌合体(Proteolysis targeting chimera，PROTAC)技术利用双功能小分子可靶向并降解目标蛋白(TPD)，具有高活性、高选择性、催化性、靶点蛋白无需活性位点等独特优势，以及靶向传统认为“不可成药”靶点、解决药物耐药性问题的潜力。
以上种种使得PROTAC技术被《Nautre》杂志誉为：“下一代重磅炸弹疗法”，并成为众药企争相入局的焦点赛道，并受到资本市场的青睐。
海创药业转化医学副总监李景在论坛中发表了主题为：“用于去势抵抗性前列腺癌治疗的AR降解剂的发现(Discovery of AR Degrader for the Treatment of mCRPC)”的演讲。在前列腺癌治疗方面，雄激素受体(AR)是经过临床验证的靶点，但因其存在多种突变的可能性，前列腺癌治疗过程时常发生耐药问题，而PROTAC技术的前述特质正为这一困扰临床治疗的难题提供了新的解题可能。今年1月海创药业自研AR口服 PROTAC 药物 HP518 已在澳大利亚的 I 期临床试验中完成首例患者给药，是国内首款进入临床阶段的治疗前列腺癌的口服PROTAC在研药物，据悉，HP518也是国内首个口服 AR PROTAC 药物。
在“PROTAC技术研发和转化”的圆桌讨论环节，参与研讨的专家不仅包括业界资深科学家——海创药业转化医学副总监李景、开拓药业药化总监陈栋，也来自投资界的代表——朗盛投资合伙人李佳，大家一致认为自2001年PROTAC概念提出以来，经过20年的沉淀，PROTAC技术已进入“壮年期”、前景可期，但PROTAC技术仍有包括口服生物利用度、分子设计、化合物合成等一系列挑战还需持续探索直至找到成熟稳定的解法。
目前全球暂无PROTAC药物获批上市，进展最快的是由Arvinas研发的治疗转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)的ARV-110，据相关公告，Arvinas将于今年年底启动关键性临床试验，而随着全球相关在研药物逐渐进入临床关键期，PROTAC技术的无限潜能或将逐步释放。
正如海创药业李景博士在论坛中提到的，“运用PROTAC技术，从解决AR突变前列腺癌耐药性问题出发，打开小分子药物新未来”，而中国创新药企也将迎来在全球生物医药竞赛中的一次“黄金窗口期”，正在全力奔跑的中国创新药能否脱颖而出、实现“弯道超车”，让我们一起期待！
（文章来源：青岛财经网）
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